Experimentálny liek na mozgovú príhodu uspel v predbežných pokusoch
Nový liek proti mŕtvici teraz úspešne prešiel predbežnými klinickými skúškami, čo viedlo jeho vývojárov k nadchnutiu jeho potenciálu ako účinnejšej liečby, ktorá bude menej pravdepodobne sprevádzaná nežiaducimi zdravotnými udalosťami.
Cievna mozgová príhoda, kardiovaskulárna príhoda, nastáva, keď je upchatý prísun krvi do mozgu, čo znamená, že časť mozgu neprijíma dostatok kyslíka.
Najbežnejším typom cievnej mozgovej príhody je ischemická cievna mozgová príhoda, ktorá je spôsobená krvnou zrazeninou prekážajúcou v cieve.
V Spojených štátoch amerických podľa Centra pre kontrolu a prevenciu chorôb (CDC) trpí viac ako 795 000 ľudí ročne. Mŕtvica je tiež zodpovedná za 1 z 20 úmrtí každý rok.
Liečba akútnej ischemickej cievnej mozgovej príhody sa uskutočňuje podávaním aktivátora tkanivového plazminogénu (tPA), ktorý je jediným liekom schváleným Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) na liečbu mozgovej príhody. Tento typ lieku účinkuje tak, že rozpúšťa obštrukčné krvné zrazeniny, aby umožnil normálnemu prietoku krvi.
Avšak tPA má množstvo nedostatkov, medzi ktoré patrí skutočnosť, že sa musí podať v pomerne krátkom časovom období - 4,5 hodiny od udalosti - a že je niekedy sprevádzaná vážnymi komplikáciami, ako je intrakraniálne krvácanie.
Cesta k spoľahlivému zaobchádzaniu
V snahe nájsť ďalšiu liečbu, ktorá by mohla chrániť pred niektorými z týchto účinkov, vyvinuli vedci z The Scripps Research Institute (TSRI) v La Jolla v Kalifornii nový liek s názvom 3K3A-APC.
Liečivo je skonštruovaný variant aktivovaného proteínu C, ktorý človek bežne produkuje. Súvisí to s reguláciou zrážania krvi a s určitými aspektmi zápalovej reakcie tela.
Predbežné klinické skúšanie fázy 3 s 3K3A-APC zatiaľ naznačuje, že použitie lieku u ľudí je bezpečné.
„Tieto výsledky vytvárajú základ pre ďalšie kroky smerujúce k schváleniu FDA,“ hovorí John Griffin, ktorý bol jedným z výskumníkov zapojených do vývoja experimentálneho lieku.
O úspechu tohto klinického skúšania informovala Medzinárodná konferencia o mozgovej príhode 2018, ktorá sa konala v Los Angeles v Kalifornii.
Predklinické štúdie testujúce účinnosť a bezpečnosť novo vyvinutého lieku uskutočnilo Griffinovo laboratórium na TSPI v spolupráci s Dr. Berislavom Zlokovičom z Neurogenetického ústavu Zilkha na University of Southern California v Los Angeles, CA.
Počiatočné testy naznačujú, že experimentálne liečivo nielen znížilo akékoľvek poškodenie zodpovedajúce mŕtvici, ale tiež chránilo mozog pred komplikáciami, ktoré zvyčajne spôsobuje tPA.
Experimentálna droga má ochranné účinky
Táto nová klinická štúdia bola kontrolovaná placebom, čo znamená, že skutočná účinnosť lieku bola testovaná proti placebu. Stanovila tiež, aby potvrdila, aká vysoká dávka experimentálneho liečiva bude pre ľudských účastníkov bezpečná.
Vedci preto prijali 110 ľudí, ktorí mali akútnu ischemickú cievnu mozgovú príhodu a ktorí sledovali liečbu tPA, intraarteriálnu trombektómiu alebo obidve tieto terapie.
Účastníci - všetci vo veku od 18 do 90 rokov - boli sledovaní po dobu 90 dní, pretože im boli podávané rôzne dávky experimentálneho lieku.
Vedci experimentovali so štyrmi rôznymi dávkami - 120, 240, 360 a 540 mikrogramov na kilogram. Všetky štyri úrovne dávky - vrátane najvyššej - boli subjektmi dobre znášané, takže ich vedci vyhlásili za bezpečné pre humánne použitie.
Zistilo sa tiež, že liek účinkuje dobre, pokiaľ ide o výsledky týkajúce sa intrakraniálneho krvácania alebo krvácania do mozgu.
Zistilo sa, že liek pomohol významne znížiť celkový objem krvácania alebo to, koľko krvi „uniklo“, a výskyt krvácania alebo to, ako často účastníci túto udalosť zažili.
„Pozorovaný trend k nižšej miere krvácania je v súlade s našimi očakávaniami založenými na mechanizme účinku a aktivity lieku v štúdiách na zvieratách,“ hovorí Dr. Patrick Lyden, jeden z výskumníkov zapojených do aktuálneho klinického skúšania.
Dodáva však, že „tieto výsledky by sa mali potvrdiť vo väčšom klinickom skúšaní.“ Toto, vysvetľujú vedci, bude ich ďalším krokom. Ich cieľom je nakoniec získať povolenie FDA pre experimentálny liek.
